Terapia została podana 44-letniej mieszkance województwa śląskiego w ramach badania klinicznego fazy I, sponsorowanego przez firmę Bristol-Myers Squibb. Komórki CAR-T użyte w procedurze były produktem gotowym, który - jak podkreśla instytut - nigdy wcześniej nie został zastosowany u człowieka.

Narodowy Instytut Onkologii w Gliwicach jako pierwszy na świecie podał pacjentce z twardziną układową eksperymentalne allogeniczne komórki CAR-T w ramach badania klinicznego. To pierwsze użycie tej technologii w chorobie autoimmunologicznej i w formie gotowego produktu.

Gliwicki ośrodek należy do pionierów terapii CAR-T w Polsce. Dotychczas podano je tam 74 chorym z nowotworami hematologicznymi. Teraz po raz pierwszy klinicyści wykorzystali tę metodę poza onkologią - u osoby z ciężką, postępującą chorobą autoimmunologiczną.

Twardzina układowa jest przewlekłym schorzeniem prowadzącym do włóknienia skóry i narządów wewnętrznych oraz uszkodzeń naczyń. Zwykle wymaga długotrwałego, złożonego leczenia, a u części chorych dostępne metody nie przynoszą skutku.

"CAR-T cells to najbardziej zaawansowana technologicznie forma immunoterapii komórkowej, która polega na wykorzystaniu limfocytów T - najbardziej wyspecjalizowanego elementu naszej odporności do walki z nowotworem złośliwym. Limfocyty te pobiera się od pacjenta, a następnie wysyła do laboratorium, gdzie są poddawane inżynierii genetycznej, co oznacza, że zostaje im wszczepiony gen, dzięki któremu są w stanie rozpoznawać białka komórki nowotworowej" - wyjaśnił, cytowany w informacji prasowej, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii prof. Sebastian Giebel.

Dotąd metoda była zarejestrowana jedynie w leczeniu chorych na nowotwory układu krwiotwórczego, w tym przede wszystkim chłoniaki i białaczki. Obecnie prowadzone są badania nad jej zastosowaniem w guzach litych (czerniak złośliwy, rak jelita grubego czy rak piersi) oraz chorobach autoimmunologicznych.

"Pierwsze doświadczenia kliniczne wskazują na niezwykłą skuteczność tej formy terapii u chorych na tocznia rumieniowatego układowego, ale też na choroby mięśni zwane idiopatycznymi miopatiami zapalnymi czy u pacjentów z twardziną układową. Nawet u chorych przeleczonych wcześniej wieloma liniami terapii, którym nie można już nic zaproponować, pojedyncza infuzja komórek CAR-T jest w stanie doprowadzić do wyleczenia, a co najmniej do znacznej poprawy" - podkreślił prof. Giebel.

Jak dodał, badania kliniczne w tym zakresie są w toku.

W kontekście rosnącego zapotrzebowania na terapię CAR-T badacze pracują nad rozwiązaniami ograniczającymi zależność od komórek pobieranych od samego pacjenta.

"Rozwiązaniem mogłyby być allogeniczne komórki CAR-T pobrane od zdrowych ochotników. Wykorzystanie komórek CAR-T pochodzących od dawców może uprościć i przyspieszyć leczenie, zapewniając gotowe do użycia produkty, choć wymagają one dodatkowych modyfikacji genetycznych, aby zapobiec odrzuceniu przeszczepu przez układ odpornościowy i uszkodzeniu zdrowych tkanek" - wskazał specjalista.

Po podaniu eksperymentalnej terapii pacjentkę przez dwa tygodnie obserwowano w gliwickim ośrodku. Następnie wypisano ją w dobrym stanie. Dalsze kontrole odbywa w Oddziale Reumatologii i Rehabilitacji Szpitala Specjalistycznego nr 1 w Bytomiu, który kwalifikuje pacjentów z twardziną do udziału w badaniu.

"Kryteria włączenia i wyłączenia do tej terapii są bardzo rygorystyczne. Może ona zostać zastosowana u pacjenta ze źle rokującą i szybko postępującą chorobą, nieodpowiadającą na standardowe metody leczenia" - podkreśliła kierownik oddziału w Bytomiu dr Aleksandra Zoń-Giebel.

Bytomski ośrodek zakwalifikował już kolejną pacjentkę, która ma otrzymać infuzję jeszcze w tym miesiącu. Badanie ma na celu określenie optymalnego dawkowania oraz ocenę bezpieczeństwa i tolerancji nowego typu gotowych, allogenicznych komórek CAR-T u osób z twardziną układową.(PAP)

jms/ zan/